Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(2.15-2.20)
近日，质肽生物再获亿元融资，领投方为国风投（无锡）生物科技基金，老股东爱美客、蓝驰创投持续加码。
关于质肽生物
质肽生物是一家处于临床开发阶段的生物创新药公司，致力于开发治疗代谢疾病领域创新生物药。以患者为中心，原创为驱动，质肽生物的自主知识产权技术平台涵盖了完整的重组蛋白生产环节。其自主创新的关键技术平台，包括QLLong超长效技术平台、QLOral口服多肽技术平台，QLFold高效包涵体蛋白复性技术平台和QLFusion融合蛋白技术平台都具有国际领先水准。
近日，艾码生物新型核酸药物ER2001中国临床1期首例受试者，在中山大学附属第一医院神经内科顺利完成第一剂给药，临床情况良好，开启了国内亨廷顿舞蹈病的基因治疗新纪元。
ER2001 注射液是由艾码生物科技（南京）有限公司开发的新型核酸药物，通过中枢神经系统靶向递送siRNA，降解亨廷顿（Huntington, HTT）基因,从而降低亨廷顿病致病蛋白的表达，实现对亨廷顿病患者的治疗。
临床前实验结果确定，ER2001注射液静脉给药后，可透过血脑屏障进入发病部位，起到治疗作用，安全性评价研究显示人拟用剂量远低于动物最大可行剂量。该公司构建靶向亨廷顿病基因mHTT的体内自组装siRNA，实现对该疾病模型的有效治疗。
关于艾码生物
艾码生物专注于临床需求尚未满足的疾病的药物开发，特别是中枢神经系统疾病、感染和肿瘤等领域的合成生物学自组装外泌体核酸类药物的开发。
2025年2月17日，华东医药全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）研发的创新多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP受体（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）的双靶点长效激动剂HDM1005注射液在中国Ia及Ib期临床试验中取得了积极结果。
HDM1005注射液的中国Ia期临床试验为一项在健康受试者中评价HDM1005注射液单次皮下注射给药、剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学及药效学的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，共入组64例健康受试者。
HDM1005注射液的中国Ib期临床试验为一项在超重或肥胖受试者中评价HDM1005注射液多次皮下注射给药、剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学及药效学的随机、双盲、安慰剂对照的临床研究，入组40例受试者。
关于HDM1005注射液
HDM1005注射液是由中美华东研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1受体和GIP受体的双靶点长效激动剂。
关于华东医药
华东医药股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳证券交易所上市，历经 20 多年的发展，已成为一家集医药研发、生产、经销为一体的大型综合性医药上市公司。公司业务 覆盖医药全产业链，以医药工业为主导，同时拓展医药商业和医美产业。
2025年2月18日，北京先通国际医药科技股份有限公司（先通医药）研发的4类（境内仿制药）放射性治疗药物氯化镭[223Ra]注射液的申报生产申请获国家药品监督管理局药品审评中心受理公开。2020年8月27日，国家药品监督管理局（NMPA）批准了拜耳公司的氯化镭[223Ra]注射液（商品名：多菲戈®或Xofigo®）在国内上市，用于治疗伴症状性骨转移且无已知内脏转移的去势抵抗性前列腺癌（CRPC）患者。
Xofigo®是一种靶向α粒子放射性治疗药物，不同于发射β粒子的放射性核素，223Ra属于高LET射线，发射α粒子可在短距离内（<100微米）引发肿瘤细胞DNA双链断裂，产生强效的细胞毒性作用，同时减少对周围正常组织的损伤，且这种双链损坏很难被修复，这与β粒子造成的单链DNA断裂相比具有明显优势。
关于先通医药
先通医药是中国创新放射性药物领域的领先企业，专注于放射性药物的研发创新及落地应用以改善患者的健康水平。先通医药于2014年正式开展新一代放射性药物的研发，总部位于北京，在上海设有研发中心，在江苏、广东、四川建设有现代化放射性药物智能生产基地；同时，在美国设有分支机构，并与十几家跨国药企达成战略合作。
2025年2月18日，渤健公司（Biogen, 纳斯达克股票代码：BIIB）与Stoke Therapeutics公司（纳斯达克股票代码：STOK）宣布达成一项合作，在除北美以外的所有地区，共同开发和商业化zorevunersen。根据协议，Stoke将获得1.65亿美元预付款，并有望获得高达3.85亿美元的里程碑付款以及特许权使用费。
Zorevunersen是一种针对SCN1A基因的反义寡核苷酸（ASO），SCN1A基因是大多数Dravet综合征病例的根本原因。Stoke最近宣布在与美国、欧洲和日本的监管机构成功合作后，计划启动zorevunersen（EMPEROR）的全球3期注册研究。该研究将于2025年第二季度启动，预计2027年下半年将公布关键数据，预计将支持全球监管上市申请。
关于Biogen
2025年2月19日，药品临床试验登记与信息公示平台官网显示，恒瑞医药登记了一项评估 HRS9531 片每日一次在肥胖受试者中的有效性和安全性的 II 期临床研究（登记号：CTR20250596）。
关于恒瑞医药
恒瑞医药是一家成立于1997年的中国医药公司，总部位于江苏连云港。该公司主要从事医药创新和高品质药品的研发、生产及推广。
2025年2月19日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称“瑞博生物”）的临床管线RBD4059临床前研究文章在《美国心脏病学会杂志》）子刊《基础到转化科学》（JACC: Basic to Translational Science）发表。文章题为《抑制凝血因子XI（FXI）的全新GalNAc-siRNA 药物RBD4059强效和持久的抗血栓作用》(“Inhibition of Factor XI Using RBD4059: A Novel GalNAc-siRNA With Potent and Durable Antithrombotic Effects”)，向全球展示了瑞博生物对于FIC和BIC小核酸药物开发的能力和信心，同时有希望为抗血栓领域带来革命性治疗手段。
RBD4059是瑞博生物基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台独立开发并拥有全球权益的GalNAc偶联siRNA药物，通过抑制Factor XI和阻断内源性凝血途径的激活从而实现其抗凝血/抗血栓的作用。
2025年2月19日，歌礼制药有限公司（香港联交所代码：1672，简称“歌礼”）宣布，ASC30在美国开展的每日一次口服片用于治疗肥胖症患者（体重指数（BMI）：30-40 kg/m²）的随机、双盲、安慰剂对照的Ib期多剂量递增（MAD）研究（NCT06680440）前两个队列取得积极期中结果。该项Ib期MAD研究包括3个队列，每个队列中8名患者服用ASC30片，2名患者服用安慰剂。队列1设置了四个剂量（2毫克、5毫克、10毫克和20毫克），每名服用ASC30片的患者每周递增一个剂量，每个剂量持续治疗7天。在整个28天治疗期内，队列1的ASC30平均每日剂量为9.25毫克。队列2设置了四个剂量（2毫克、10毫克、20毫克和40毫克），每名服用ASC30片的患者每周递增一个剂量，每个剂量持续治疗7天。在整个28天的治疗期内，队列2的ASC30平均每日剂量为18毫克。
关于ASC30
ASC30是一款正在临床研究中的小分子GLP-1R偏向激动剂，具有独特和差异化性质，使得同一小分子同时适用于皮下注射和口服片剂给药成为可能。ASC30是一种新化学实体（NCE），拥有美国和全球化合物专利保护，专利保护期至2044年。
关于歌礼制药有限公司
歌礼是一家在香港证券交易所上市（1672.HK）的创新研发驱动型生物科技公司，涵盖了从新药研发至GMP生产的完整价值链。
