Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(2.21-2.27)
2025年2月21日，深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布其自主研发的第四款罕见病mRNA药物IN013获得美国FDA儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN013用于治疗肝豆状核变性（Wilson病），这是一种严重危害生命的铜代谢障碍性遗传性疾病。此次RPDD的授予是FDA对IN013临床价值及深信生物研发能力的双重认可，同时也再次证实了深信生物mRNA-LNP技术平台的领先性。若药物成功获批，FDA可能授予公司优先审评券（Priority Review Voucher, PRV），可加速后续管线上市进程。目前深信生物已在遗传代谢病领域建立了丰富的管线组合，致力于通过创新mRNA技术为该领域的全球患者带来新的治疗选择。
关于肝豆状核变性和IN013
肝豆状核变性（Hepatolenticular Degeneration，HLD），又称Wilson病（Wilson Disease，WD）,是一种罕见的常染色体隐性遗传性疾病，因铜转运ATP酶β（ATP7B）基因突变导致铜代谢障碍，从而引起铜离子在肝脏、大脑和肾脏等多器官中积累而导致器官受累。
关于深信生物
深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。
2025年2月21日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）收到国家药品监督管理局（NMPA）签发的《受理通知书》，由中美华东申报的德谷胰岛素注射液用于治疗成人2型糖尿病的上市许可申请获得受理。
德谷胰岛素是长效胰岛素类似物，具有独特的分子结构及作用机制，作用时间延长、平稳提供基础胰岛素、血糖变异性和低血糖风险低、安全性好、给药时间灵活。每日一次，可以在每天任何时间皮下注射给药。德谷胰岛素注射液原研产品由诺和诺德公司研发，于2012年获得日本医药品与医疗器械局（PMDA）批准上市；于2013年获得欧洲药品管理局（EMA）批准上市；于2015年获得美国食品药品管理局（FDA）批准上市，商品名为Tresiba®。于2017年获得原中国国家食品药品监督管理总局（现：中国国家药品监督管理局，NMPA）批准上市，商品名为诺和达®，用于治疗成人2型糖尿病。
关于华东医药
华东医药股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳证券交易所上市，历经 20 多年的发展，已成为一家集医药研发、生产、经销为一体的大型综合性医药上市公司。公司业务 覆盖医药全产业链，以医药工业为主导，同时拓展医药商业和医美产业。
2025年2月24日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”）全资子公司杭州中美华东制药有限公司（以下简称“中美华东”）收到国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的《药物临床试验批准通知书》，由中美华东申报的HDM1005注射液临床试验申请获得批准，适应症为用于阻塞性睡眠呼吸暂停（OSA）合并肥胖或超重成人患者的治疗。
HDM1005注射液是由杭州中美华东制药有限公司研发并拥有全球知识产权的1类化学新药，是多肽类人GLP-1（胰高血糖素样肽-1）受体和GIP（葡萄糖依赖性促胰岛素多肽）受体的双靶点长效激动剂。临床前研究显示，HDM1005可通过激活GLP-1受体和GIP受体，促进环磷酸腺苷（cAMP）产生，增加胰岛素分泌，抑制食欲，延迟胃排空，改善代谢功能，进而改善血浆容量、减少氧化应激和全身炎症、改善心血管适应性；具有降糖、减重、MASH的作用。同时，现有数据显示HDM1005具有良好的成药性和安全性。
关于华东医药
华东医药股份有限公司成立于 1993 年，于 1999 年 12 月深圳证券交易所上市，历经 20 多年的发展，已成为一家集医药研发、生产、经销为一体的大型综合性医药上市公司。公司业务 覆盖医药全产业链，以医药工业为主导，同时拓展医药商业和医美产业。
2025年2月25日，SK bioscience是一家致力于从预防到治疗促进人类健康的全球创新型疫苗和生物技术公司，宣布其基于mRNA的乙型脑炎疫苗候选药物GBP560的全球1/2期临床试验正式启动。
SK bioscience开发的乙型脑炎疫苗不仅有助于预防乙型脑炎，还可能为开发mRNA技术铺平道路，该技术可在几周内适应开发针对新型未知传染病“疾病X”的疫苗。
该项目基于与CEPI的研发协议，CEPI在2022年承诺提供4000万美元的初始资金，用于支持乙型脑炎和拉沙热病毒疫苗的临床前和早期临床试验。后续可能提供高达1亿美元的资金，用于支持后期试验/许可，以进一步验证mRNA平台并使其在疫情暴发时投入使用。
通过该项目，SK bioscience旨在建立一种能够应对大流行威胁和各种传染病的mRNA疫苗技术。通过扩展其疫苗管线，公司希望增强其在全球疫苗行业的竞争力。
2025年2月25日，Organovo Holdings宣布，礼来将收购Organovo的FXR项目，包括其核心资产FXR314。Organovo是一家专注于利用创新方法开发炎症性肠病（IBD）治疗药物的生物技术公司。
根据协议，Organovo将获得一笔预付款，并在FXR314实现关键监管及商业化里程碑时收取阶段性付款。礼来将获得Organovo FXR项目的全球开发及商业化权益，包括所有知识产权。
FXR314是一款法尼醇X受体（FXR）激动剂。FXR作为一种核激素受体，对维持胆汁酸、脂质代谢及肠道稳态至关重要。事实上，Organovo针对FXR314最初推进的首发适应症是代谢功能相关性脂肪性肝炎（MASH）而非IBD。
关于核激素受体
核受体又称核激素受体（Nuclear Hormone Receptor, NHR）是一类位在细胞核中的转录因子家族，能感知特定配体，并协调多种生理和病理过程，包括细胞存活、增生、分化、代谢、生殖功能及免疫调控。
关于礼来（Eli Lilly and Company）
礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司，致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前，于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立，公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。
2025年2月26日，苏州瑞博生物技术股份有限公司（下称“瑞博生物”或“公司”）今日宣布其自主研发的用于治疗自身免疫疾病的siRNA药物RBD2080获得澳大利亚治疗用品管理局（TGA）的批准，即将在澳洲开展Ⅰ期临床试验。
该项临床试验是一项随机、双盲、安慰剂对照的I期研究，旨在评估RBD2080在健康受试者中单次及多次剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学及药效学。
RBD2080是公司基于RIBO-GalSTARTM肝靶向技术平台开发的第六款创新小核酸药物，精准作用于与自身免疫疾病相关的特定基因，可有效调控基因表达，进而从根本上干预疾病进程。与传统治疗手段相比，RBD2080具有靶向精准、疗效持久等优势，有望为患者提供更优质的治疗方案。
关于瑞博生物
瑞博生物是中国小核酸技术和小核酸制药产业的主要开拓者和领军者，对标国际小核酸技术的创新前沿，致力于小核酸化学修饰和药物递送技术的迭代研发，建立了自主可控、全技术链整合的小核酸药物研发平台，支持小核酸药物从早期研发到产业化的各阶段研究。
