Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(11.1_11.8)
2024年10月30日，上海柯君医药科技有限公司（简称"柯君医药"）宣布完成B+轮阶段性融资。本轮融资由国信创新股权领投，其它主要投资方包括谊安集团及英飞尼迪资本等，原有投资者宏海资本也持续追加投资。
关于柯君医药
柯君医药成立于2018年，具备核心平台技术和高效自主的创新能力。公司目前主要聚焦心脑血管疾病和抗病毒等治疗领域，致力于成为一家立足中国布局全球的创新药公司。柯君医药已成功基于自身平台技术研发了多个具有广泛市场价值并具备全球独立知识产权的创新型管线药物，目前正在积极推动多个管线的临床开发。在公司使命和愿景的驱动下，柯君医药汇聚了一批具备全球视野的高水平的科学家和海归人才。在公司综合战略布局下，柯君医药成功实现了快速高效的研发成果转化，在研管线均具备成为First-in-Class或Best-in-Class药物的潜力。
近日，悦康药业集团股份有限公司全资子公司杭州天龙药业有限公司，获得国家药品监督管理局（NMPA）核准签发的关于YKYY015注射液用于治疗以LDL-C升高为特征的原发性（家族性和非家族性）高胆固醇血症或混合型高脂血症的患者的《药物临床试验批准通知书》，公司将开展本品I期临床试验。此前，该产品已获得美国食品药品监督管理局（FDA）临床试验批准。
超长效降脂新药YKYY015注射液是杭州天龙自主开发的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，具有全新的序列，并采用了公司自主研发的siRNA序列全新修饰模板，该药物的化合物核心专利已获得国家知识产权局发明专利授权，并同步完成了PCT国际申请，公司享有全球独占权益
关于悦康药业集团
悦康药业集团成立于2001年，总部位于北京，是一家集新药研发、药品生产、流通销售及国际贸易于一体的医药集团企业。
2024年11月1日，Novo Nordisk宣布了正在进行的ESSENCE临床第1部分的主要结果，该试验是一项关键的3期、为期240周的双盲试验，受试者为1200名患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH，也被称为非酒精性脂肪性肝炎NASH）和中度至晚期肝纤维化（2期或3期）的成年人。ESSENCE试验的第1部分评估了在72周时，对前800名随机受试者进行标准护理的情况下，每周一次2.4mg司美格鲁肽与安慰剂相比对肝组织（组织学）的影响。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变，以战胜糖尿病，和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标，我们引领科学突破，扩大公司药物可及性，并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工，向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。
2024年11月1日，深信生物（“Innorna”），一家处于临床阶段、聚焦于脂质纳米颗粒（LNP）递送技术及创新RNA疗法开发的生物制药公司，宣布美国FDA授予其在研创新mRNA药物IN015儿科罕见病资格认定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN015用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（Progressive Familial Intrahepatic Cholestasis, PFIC），这是一种严重危害生命的遗传性疾病。获得RPDD将极大地促进IN015的临床开发，使患者尽快受益。获得RPDD还意味着FDA可能在IN015产品获批后授予深信生物优先审评券。
2024年7月，深信生物另一款针对PFIC的mRNA药物IN016已获得美国FDA授予RPDD。IN015与IN016靶向不同的功能蛋白，以期达成对PFIC更加全面的治疗作用。
关于深信生物
深信生物成立于2019年，致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法，以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含 5000 多种可离子化脂质的多样性导向LNP库（DOLL），可应用于多种创新疗法的开发，包括 mRNA疫苗和药物、基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的 mRNA 和 LNP 技术平台，深信生物已在传染病疫苗、罕见病及肿瘤免疫领域布局了多个内部研发管线，同时与国内外多家生物制药企业建立了合作，以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。
近日，阿斯利康（AstraZeneca）公司公布了在研口服GLP-1疗法AZD5004（ECC5004），在患有2型糖尿病的肥胖患者中进行的1期临床试验的最新结果。数据显示，这款在研疗法在治疗4周后将患者体重减轻5.8%，并且改善患者的血糖指标。
体重减轻效果：在Phase 1试验中，对于2型糖尿病患者，使用AZD5004的平均体重减轻为5.8%，这一数据是在治疗4周后得出的。
关于AZD5004
AZD5004是一款每日一次、低剂量的小分子GLP-1受体激动剂，该药物在临床前研究中证明具有理想的疗效和安全性。在1期临床试验中，数据显示，患者是否伴随食物服用AZD5004均不会影响它的药代动力学特征。
关于阿斯利康
自1993年以来，阿斯利康始终秉持“以患者为中心”的初心，以科学为本，不断开拓科学疆域，从药物研发、生产运营、商业模式等领域不断推动创新实践和可持续发展。三十年来，阿斯利康始终致力于成为一家“引进来、扎得稳、走出去”的本土化跨国药企，凭借其全球优势资源与对中国本土医药市场的深度洞察，持续汇聚全球智慧力量。
2024年11月3日，Viking Therapeutics在2024年美国肥胖周（ObesityWeek 2024）公布了其胰高血糖素样肽-1受体/葡萄糖依赖性促胰岛素多肽受体（GLP-1R/GIPR）双重激动剂VK2735皮下注射剂型的II期VENTURE研究结果，以及该药口服剂型在健康受试者中的I期研究结果。
关于VK2735
VK2735是一种双重激动剂，针对胰高血糖素样肽-1（GLP-1）和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽（GIP）受体，目前正在开发用于治疗肥胖等代谢紊乱。基于这些1期试验结果，该公司计划在今年晚些时候，启动VK2735口服剂型治疗肥胖的2期临床试验。
关于Viking Therapeutics
2024年11月4日，Ionis Pharmaceuticals（“Ionis”）宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已受理donidalorsen 的新药申请 (NDA)，用于预防成人和 12 岁及以上儿童患者遗传性血管性水肿 (HAE) 发作，PDUFA行动日期定为 2025 年 8 月 21 日。如果获得批准，donidalorsen 将成为首款治疗遗传性血管性水肿的RNA 反义疗法。
Donidalorsen 是一款在研、潜在同类首创的RNA 反义寡核苷酸配体偶联（LICA）药物，旨在精确靶向以沉默前激肽释放酶（PKK）的表达，中断导致HAE攻击的通路。PKK在激活与HAE急性发作相关的炎症介质中起重要作用。通过沉默PKK的产生，donidalorsen可能是治疗HAE的有效预防方法。
关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年来，Ionis一直是RNA靶向治疗领域的领导者，开拓了新的市场，改变了治疗标准。Ionis目前有四种已上市的药物和一个有前景的后期管道，重点是心血管和神经系统特许经营权。我们的科学创新始于并将继续，因为我们知道病人依赖于我们，这推动了我们成为基因医学领导者的愿景，利用多平台方法发现、开发和提供改变生命的疗法。
2024年11月4日，Ascendis Pharma宣布已授予诺和诺德（Novo Nordisk）独家全球许可，使用其TransCon技术平台开发、生产和商业化用于代谢疾病（包括肥胖和2型糖尿病）的诺和诺德专有产品。根据协议，诺和诺德还获得了将任何由此产生的代谢疾病产品扩展到其他治疗领域的专属权利。此次合作的主打项目是一种每月一次的GLP-1受体激动剂候选产品，用于治疗肥胖和2型糖尿病。
作为许可交换的一部分，Ascendis将有资格基于主打项目获得总计2.85亿美元的预付款、开发和监管里程碑付款。此外，Ascendis还将有资格获得基于销售的里程碑付款等款项。对于每种额外的代谢或心血管疾病产品候选药物，Ascendis将有资格获得高达7750万美元的开发和监管等里程碑款项。Ascendis将在合作框架内进行TransCon产品候选药物的早期开发。诺和诺德将负责这些早期开发的成本，以及临床开发、监管、商业化生产和商业化。
2024年11月5日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网刚刚新公示，质肽生物1类新药ZT006片获得临床试验默示许可，拟开发用于成人2型糖尿病患者的血糖控制。公开资料显示，ZT006 是一款新一代口服GLP-1药物，为新一代口服蛋白药品种。
ZT006片是质肽生物医药自主研发的的1类新药，目前已申报6项临床。ZT006是一款新一代口服GLP-1药物，拟开发治疗糖尿病和肥胖症等。质肽生物专注于开发治疗慢性代谢性疾病（如糖尿病、肥胖、非酒精性脂肪性肝炎等）治疗领域的创新生物药。
关于质肽生物
质肽生物是一家处于临床开发阶段的生物创新药公司，致力于开发治疗代谢疾病领域创新生物药。以患者为中心，原创为驱动，质肽生物的自主知识产权技术平台涵盖了完整的重组蛋白生产环节。其自主创新的关键技术平台，包括QLLong超长效技术平台、QLOral口服多肽技术平台，QLFold高效包涵体蛋白复性技术平台和QLFusion融合蛋白技术平台都具有国际领先水准。
2024年11月6日，诺和诺德公布2024Q3业绩，前三季度总收入2047.20亿丹麦克朗（约合298.50亿美元，按今年平均汇率：1丹麦克朗=0.14581美元计算，下同），同比增长23%。
2024Q3财报，其中披露几个重要信息：1）已顺利完成司美格鲁肽1.0mg治疗外周动脉疾病（PAD）的IIIb期STRIDE研究，并将于2025年上半年向欧美申请新适应症拓展；2）已向欧盟递交IcoSema（Icodec依柯胰岛素+司美格鲁肽，每周1次）用于治疗2型糖尿病（T2D）的上市申请；3）基于IIIb期FRONTIER 5研究的成功，诺和诺德预计将于2025年向监管机构提交Mim8的首次上市申请。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变，以战胜糖尿病，和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标，我们引领科学突破，扩大公司药物可及性，并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工，向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。
