Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(8.9_8.16)

2024年8月9日，石药集团（1093.HK）公告，集团开发的首款基于mRNA-LNP技术，靶向B细胞成熟抗原(BCMA)的嵌合抗原受体(CAR)-T细胞注射液(SYS6020)已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准，可在中国开展系统性红斑狼疮(SLE)适应症的临床试验。此前，该产品已于中国获得多发性骨髓瘤(MM)适应症的临床试验批准。

该产品为目前全球首款获批SLE临床试验的基于mRNA-LNP的细胞治疗产品。通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，与成熟B淋巴细胞和浆细胞表面的BCMA结合，靶向杀伤免疫细胞，消除升高的自身抗体，是SLE患者一种全新的、安全有效的潜在治疗选择。目前在全球范围尚无CAR-T疗法获批用于治疗SLE。

关于石药集团

石药控股集团有限公司组建于1997年，石药通过世界范围内的创新参与，为人类健康源源不断地提供更好的创新成果。建立多元化的产品体系，深耕成药、原料药、功能食品等三大板块；并积极投入新冠病毒的防治，集团mRNA新冠疫苗产品是中国首个自主研发、获得紧急授权使用的新冠疫苗，另有两款全球新治疗药物获批临床。

近日，诺和诺德（Novo Nordisk）在今年上半年投资者会议上宣布其糖尿病在研疗法IcoSema在关键3期试验COMBINE 1当中取得积极结果，预计在今年下半年向中国、美国、欧盟的监管单位递交该疗法用于治疗2型糖尿病（T2D）患者的上市申请。

这次所公布的COMBINE 1试验是一项国际性的3期试验，旨在比较每周一次的IcoSema与每周一次的依柯胰岛素（Icodec）在2型糖尿病患者中的血糖控制效果。该试验共招募1291位患者，随机分配接受IcoSema或依柯胰岛素治疗共52周，并接续为期5周的随访。

分析显示，该试验达成主要终点，与基线相较，IcoSema组患者的糖化血红蛋白（HbA1c）水平在第52周时下降了1.6个百分点，依柯胰岛素组则下降了0.9个百分点，差异具统计学意义。而在次要终点上，IcoSema组患者的体重在52周时下降了3.7公斤，依柯胰岛素组患者则增加了1.9公斤，两组差异具统计学显著性。

关于诺和诺德

诺和诺德成立于1923年，是一家全球领先的生物制药公司，总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变，以战胜糖尿病，和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标，我们引领科学突破，扩大公司药物可及性，并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工，向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。

2024年8月12日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，南京吉迈生物技术有限公司申报的1类新药LY01620获批临床，拟开发治疗HPV16相关的子宫颈高级别鳞状上皮内病变。公开资料显示，吉迈生物是绿叶生命科学集团旗下专注于核酸治疗药物开发的子公司。根据CDE官网查询，本次为该公司首个产品获批IND。

结果显示，该新型三触角型GalNAc耦联ApoB反义gapmer，经皮下注射后，小鼠血浆中ApoB蛋白的表达显著下降。并且新型GalNAc敲除效率和作用持续时间与目前临床试验中使用的标准三触角型GalNAc相似或更有优势。研究人员认为，吉迈生物自主合成的新型GalNAc更便捷、可负担性更高。与传统GalNAc相比，新型GalNAc在啮齿动物肝脏递送方面有类似的效果，可用于临床开发ASO、siRNA和其他治疗肝脏疾病的核酸药物。

关于吉迈生物

2024年8月13日，国家药品监督管理局（NMPA）网站显示，惠升生物开发的第四代胰岛素类似物德谷胰岛素注射液获批上市，成为国产首个获批的德谷胰岛素生物类似物。

德谷胰岛素是新一代长效基础胰岛素类似物，其原研为诺和诺德。德谷胰岛素的长效机制独特，降糖效果优，具有血糖浓度平稳、低血糖风险低、安全性高、效果持久等特点，其半衰期可达约25小时，持续作用时间可长达约42小时。得益于更长的半衰期及持续作用时间，德谷胰岛素的注射时间更为灵活，患者依从性更高，是第一种使糖尿病患者可在一天中任意时间（间隔8小时）注射的胰岛素。

临床数据显示，惠升生物研发的德谷胰岛素药代动力学和药效学与原研相似，III期对比研究主要终点糖化血红蛋白水平达到预期，与原研药临床效果相当。

关于惠升生物

2019年5月，惠升生物制药股份有限公司在四环医药战略转型下应势而生，专注糖尿病及并发症治疗领域，致力于为患者提供全程、全方位治疗方案，是拥有完整糖尿病及并发症产品管线的生物制药企业。

2024年8月14日，华东医药全资子公司中美华东与韩国IMBiologics（以下简称“IMB”）签订了产品独家许可协议。中美华东获得 IMB 两款自身免疫领域的全球创新产品 IMB-101 及 IMB-102在包含中国在内的 37 个亚洲国家（不含日本，韩国和朝鲜）的独家许可，包括开发、注册、生产及商业化权益。中美华东将向 IMB 支付 600 万美元首付款，200 万美元技术转移里程碑付款，最高不超过 3.075 亿美元的开发、注册及销售里程碑付款， 以及分级最高两位数的净销售额提成费。

此外，华东医药还发布了一则公告，宣布其子公司中美华东于近日与其美国合作方vTv Therapeutics已签署项目终止确认函，中美华东决定终止口服小分子GLP-1受体激动剂TTP273项目的后续研发。

关于华东医药股份有限公司

华东医药股份有限公司（证券代码：000963）创建于1993年，总部位于浙江杭州，于1999年12月在深圳证券交易所上市。历经近30年的发展，公司业务覆盖医药全产业链，拥有医药工业、医药商业、医美、工业微生物四大业务板块，已发展成为集医药研发、生产、经销为一体的大型综合性医药上市公司。

2024年8月14日，国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，嘉晨西海自主研发的自复制RNA（srRNA）肿瘤治疗药物JCXH-211联用免疫检查点抑制剂组合疗法临床试验申请获受理。

研究显示，JCXH-211在单药使用的情况下，对经典冷肿瘤动物模型表现出了强大的抑瘤效果，仅需单次给药即可逆转指数快速生长阶段的B16-F10冷肿瘤。在联合使用免疫检查点抑制剂的情况下，其抗肿瘤效果进一步大幅提升。数据还显示，JCXH-211在肿瘤内的表达效率远高于其在正常脏器和组织的表达，这种“自带”的靶向效果极大地拓宽了静脉给药方式下的安全性窗口。

关于嘉晨西海

嘉晨西海是一家快速发展的临床阶段生物技术公司，主要专注于开发基于RNA技术的生物疗法和疫苗，涉及传统、自复制以及环状RNA等多种RNA技术平台。自2019 年成立以来，嘉晨西海已经建立起一整套可靠的CMC生产工艺平台，该平台包括RNA 合成、纯化和分析测试等，能够满足临床以及商业化开发的需求。此外，凭借先进的筛选平台，嘉晨西海已经开发了一系列 RNA 递送载体，包括聚合物和脂质纳米颗粒载体，拥有多项自有阳离子脂质体及递送系统的相关专利，可用于肌肉、静脉和组织的靶向递送。