Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(5.13_5.17)
近日,据国家药监局网站公示,腾盛博药的两款创新乙肝药物,BRII-835 (小干扰RNA) 和BRII-877 (乙肝特异性中和抗体) ,拟获突破性治疗认定,进一步加速了乙肝功能性治愈研究的步伐。这是自去年11月其BRII-179 (乙肝治疗性疫苗) 获突破性治疗认定后又两款乙肝药物获此认定。
关于腾盛博药
腾盛博药是一家生物技术公司,致力于针对存在巨大未被满足的患者需求、治疗手段有限,以及给患者带来严重社会歧视的重大公共卫生挑战开发创新疗法。公司专注于感染性疾病和中枢神经系统疾病,基于对患者关键需求的洞察和体验,建立起了一条强大的创新治疗方案管线,并正在推进这些差异化疗法的研究.
2024年5月9日,据中国国家药监局药品审评中心(CDE)官网公示,舶望制药子公司杭州舶临医药科技有限公司申报的1类新药BW-20507注射液获CDE临床试验默示许可,拟开发用于治疗慢性乙型肝炎。
BW-20507是该公司自主研发的一种靶向乙型肝炎病毒(HBV)的小干扰RNA(siRNA)药物。据悉,2023年9月13日,该疗法已在澳大利亚启动1/2期临床试验,评估在健康受试者及慢性乙型肝炎病毒感染者中的安全性、耐受性、药代动力学和剂量递增研究。
关于舶望制药
舶望制药成立于2021年4月,专注于siRNA药物的开发,由数位siRNA药物开发经验丰富的科学家创立。该公司致力于开发新一代siRNA药物,为全球患者提供急需的、更好的治疗手段。据悉,舶望制药团队在核酸序列设计、化学修饰、GalNAc递送技术、肝脏外组织靶向递送技术、寡聚核酸合成、CMC等RNAi药物开发的全流程环节拥有多年专业经验,已经在舶望制药建立起完整的核酸药物开发平台。
2024年5月9日,Flagship Pioneering(简称“Flagship”)及旗下子公司Metaphore Biotechnologies(简称“Metaphore”)共同宣布,Metaphore已于诺和诺德(“Novo Nordisk”)达成战略合作,共同开发至多两种下一代肥胖治疗药物。
该合作建立在诺和诺德与Flagship Pioneering之间的广泛战略合作关系之下,该合作协议旨在共同开发心脏代谢疾病和罕见疾病的新型治疗方案。Flagship的内部药物开发与合作部门Pioneering Medicines与诺和诺德的生物创新中心(Bio Innovation Hub)共同负责领导这项合作,共同开发最多两种的下一代减重疗法。其中,Metaphore、Pioneering Medicines及诺和诺德将共同推进基础研究和临床前开发,然后由诺和诺德将这些项目推进到临床研究阶段。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标,我们引领科学突破,扩大公司药物可及性,并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工,向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。
近日,嘉兴法伯新天医药科技有限公司(以下简称:法伯新天)宣布完成亿元左右A轮融资首关。本轮融资由鋆昊资本领投,财通资本及战略投资者跟投。所募集资金将用于成熟管线的临床研究推进及上市准备、研发平台升级完善及后续创新管线产品的临床及临床前研发。
今年4月,法伯新天自主研发的放射性药物锝[99mTc]-H7ND 注射液Ⅰ期临床试验正式启动。
锝[99mTc]-H7ND注射液是由法伯新天自主研发的Ⅰ类创新药,也是全球首创的 FAP 靶点的单光子放射性药物。该药物能与 FAP 特异性结合,在 FAP 高表达的肿瘤中高度浓聚,通过单光子发射计算机断层(SPECT/CT)成像,实现对肿瘤的精准诊断。
关于法伯新天
法伯新天成立于2016年,是一家专注于分子影像诊断及放射性药物治疗的创新型药物研发公司,同时拥有PharmadaX®Ⅰ 高效靶分子筛选和定点放射标记平台,及全球领先的近端治疗和免疫治疗相结合的 PharmadaX®Ⅱ 平台,基于此建立了极具竞争力的差异化研发管线,产品覆盖诊断用药和治疗用药。
2024年5月13日,Avidity Biosciences在Clinicaltrials.gov网站上注册了AOC 1001的三期临床试验。
该三期临床计划入组150例DM1患者,预计2026年10月初步完成。
Del-desiran是Avidity利用其抗体偶联寡核苷酸平台开发的主打候选疗法,旨在通过降低与疾病相关的DMPK基因的mRNA水平,解决DM1的根本原因。它将与转铁蛋白受体1(TfR1)结合的专有单克隆抗体,与靶向DMPK基因的siRNA偶联。在临床前研究中,del-desiran成功将siRNA输送到肌肉细胞中,从而在骨骼、心脏和平滑肌等多种肌肉中持久、剂量依赖地降低DMPK的mRNA水平。美国FDA与欧洲药品管理局(EMA)皆授予其孤儿药资格,FDA还授予此疗法快速通道资格。
关于Avidity
Avidity的使命是通过提供新型 RNA 疗法——抗体寡核苷酸缀合物 (AOCs™) 来深刻改善人们的生活。Avidity 正在通过其专有的 AOC 彻底改变 RNA 领域,该 AOC 旨在将单克隆抗体的特异性与寡核苷酸疗法的精确性相结合,以解决以前使用现有 RNA 疗法无法达到的目标和疾病。
2024年5月14日,在意大利举行的欧洲肥胖症大会上公布的两项研究结果显示,诺和诺德的减肥用司美格鲁肽(Wegovy)可以在长达4年的时间里维持有意义的体重减轻并改善心血管健康,无论减重多少。
第一项研究发表在本周一出版的《Nature Medicine》杂志上,该研究对诺和诺德SELECT心血管结果研究中的患者进行了208周的跟踪随访研究,结果发现,接受Wegovy治疗的患者能够在此期间保持最初的体重减轻效果。
Wegovy组患者的体重在65周内持续下降,而且他们能够在4年内保持体重不反弹。平均而言,Wegovy组患者的体重下降了10.2%,而安慰剂组仅下降了1.5%。两组间的治疗差异为8.7%,具有统计学意义。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标,我们引领科学突破,扩大公司药物可及性,并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工,向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。
2024年5月15日,中美瑞康宣布公司自主开发的首款针对中枢神经系统疾病的小核酸药物RAG-17获得中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)的临床试验许可。
关于RAG-17
RAG-17是一款以SOD1为靶基因的双链小干扰RNA(siRNA),通过降低SOD1蛋白表达来治疗SOD1突变所致的ALS患者。RAG-17采用了中美瑞康自主开发的拥有独立知识产权的SCAD™(智能化学辅助递送)递送平台,以实现中枢神经系统的高效递送。临床前药效研究表明,RAG-17的治疗能够极其显著地延缓疾病发病时间、延长动物的生存时间和改善其运动功能。
关于中美瑞康
中美瑞康(Ractigen Therapeutics)是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司,致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法。中美瑞康是全球少数同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一,开发出了具有独立自主知识产权的SCAD™、LiCO™等多个具有国际领先水平的小核酸药物递送平台技术。
2024年5月16日,恒瑞医药发布公告,宣布将具有自主 知识产权的 GLP-1 产品组合有偿许可给 Hercules CM Newco,Inc.(以下简称 “美国 Hercules 公司”),美国 Hercules 公司将获得在除大中华区以外的 全球范围内开发、生产和商业化 GLP-1 产品组合的独家权利。作为对外许可交易对价一部分,恒瑞将取得美国 Hercules 公司 19.9%的股权,且将从美国 Hercules 公司获得 GLP-1 产品组合授权许可费。
此外,根据协议条款,恒瑞还将获得首付款和近期里程碑总计 1.1 亿美元,其中包括 1 亿美元的首付款和完成技 术转移后的 1000 万美元的近期里程碑付款。
基于 HRS-7535 临床开发进度及 FDA 首次获批上市,美国 Hercules 公司将向 恒瑞支付累计不超过 2 亿美元的临床开发及监管里程碑款。
基于 GLP-1 产品组合在许可区域实际年净销售额情况,美国 Hercules 公司 将向恒瑞支付累计不超过 57.25 亿美元的销售里程碑款。
关于恒瑞医药
恒瑞医药成立于1970年,是一家从事创新和药品研制及推广的国际化制药企业,聚焦抗肿瘤、手术用药、自身免疫疾病、代谢性疾病、心血管疾病等领域进行新药研发。
2024年5月16日,罗氏宣布其用于治疗肥胖和2型糖尿病的双重GLP-1R/GIPR激动剂CT-388的I期临床试验取得了积极结果。研究发现,与安慰剂相比,健康肥胖成人受试者每周皮下注射一次CT-388,持续24周,可显著减轻体重。CT-388的减重效果具有临床意义,经安慰剂调整后的平均减重率为18.8% (p值<0.001)。在第24周,100%接受CT-388治疗的受试者体重减轻>5%,85%体重减轻>10%,70%体重减轻>15%,45%体重减轻>20%。
关于罗氏
罗氏成立于1896年,总部位于瑞士巴塞尔,拥有125余年悠久历史, 是全球领先的生物技术公司和体外诊断的领导者,领先的工业化生产原研药的企业之一。罗氏在国际上的快速扩张得益于罗氏创始人弗里兹·霍夫曼的企业家精神。