Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(7.22_7.31)
2024年7月18日,据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,合肥阿法纳生物科技有限公司(以下简称“阿法纳生物”)与安徽安科生物工程(集团)股份有限公司(以下简称“安科生物”)联合研制的1类新药AFN0328注射液临床试验(IND)申请获得批准,成为国内第二款获批开展临床试验的HPV相关肿瘤mRNA治疗型疫苗。
AFN0328注射液是一款针对肿瘤治疗的mRNA药物,由阿法纳生物与安科生物团队共同研发,同时也得益于阿法纳生物与中国科学技术大学、合肥综合性国家科学中心、免疫治疗与免疫应答重点实验室、中科院天然免疫与慢性疾病重点实验室等长期合作的深厚积累。
AFN0328采用了具有自主知识产权的佐剂体系,相较市面上已有的体系表现出显著优势。此外,该注射液采用了创新的抗原设计,在灵长类动物中能够有效递呈抗原,并且经过工艺升级后,以及进一步的制剂创新解决了冷链运输与长期保存的难题。值得一提的是,AFN0328的序列设计使用了阿法纳生物与合作者共同发布的MiQro RNA药物设计平台。
2024年7月18日,诺华公布了2024年上半年的财务业绩。诺华上半年净销售额为243亿美元,按固定汇率计算同比增长11%;净利润59亿美元,同比增长43%。中国销售额为21亿美元,同比增长29%。
2024上半年,诺华专注的4个关键治疗领域——心血管-肾脏-代谢、免疫、神经科学和肿瘤销售额依次为41.11亿美元(+37%)、44.03亿美元(+21%)、22.34亿美元(+39%)和69.84亿美元(+14%)。
诺华2024上半年畅销药物TOP20
关于诺华
诺华致力于创想医药未来,改善人们生活质量,延长人类寿命。我们通过在研发方面的技术领先优势和创新的可及性举措,提供能够减轻社会最大疾病负担的高价值药物。在探索新药的过程中,我们不懈创新,研发投入一直处于全球行业先列。诺华在全球拥有来自140多个国家和地区的约106,000名员工,全球近8亿患者受益于诺华产品。
2024年7月19日,大睿生物医药科技(上海)有限公司(以下简称“大睿生物”),一家在核酸药物研发领域持续领先的临床阶段平台型公司,今日正式宣布成功完成A+轮3500万美元融资。本轮融资由LongRiver江远投资领投,参与投资方包括昭德投资、博远资本、中启资本和礼来亚洲基金等。
关于大睿生物(Rona Therapeutics)
大睿生物(Rona Therapeutics)是一家全球领先的核酸创新药平台公司,专注于代谢性疾病和中枢神经退行性疾病的治疗。大睿生物始终致力于研发同类最佳的siRNA药物,在肝靶向代谢相关管线产品的心血管疾病、非酒精性脂肪肝疾病、肥胖和肾脏疾病等领域展现出独特的差异化和创新性,此外,大睿生物还聚焦于中枢神经退行性疾病领域深入挖掘肝外核酸递送的潜力,成功建立了自属专有的肝外递送平台,旨在治疗一系列复杂疾病,如肌萎缩侧索硬化、阿尔茨海默病等传统药物治疗方式难以奏效的疾病。
2024年7月19日,NMPA官网显示,礼来的葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)和胰高血糖素样肽-1(GLP-1)受体双重激动剂Mounjaro(Tirzepatide,替尔泊肽)新适应症获批上市,用于在低热量饮食和增加运动基础上改善成人肥胖或伴有至少一种体重相关合并症的超重患者长期体重管理。
Tirzepatide是一款每周注射一次的GIPR和GLP-1R激动剂。2022年5月,Tirzepatide首次获FDA批准上市,用于治疗2型糖尿病。今年,Tirzepatide在华获批上市,用于治疗2型糖尿病。
2023年2月,礼来宣布,Tirzepatide(替尔泊肽)用于肥胖或超重成人患者的中国III期SURMOUNT-CN研究取得积极结果,达到主要终点和所有关键次要终点,且未出现新的安全性信号。
关于礼来(Eli Lilly and Company)
礼来制药是一家从事药品研发、生产和销售的全球领先的医药公司,致力于通过创新改善人类健康水平。礼来制药诞生于一个多世纪之前,于1876年由礼来上校在美国印第安纳州创立,公司创始人致力于生产高质量的药品以满足切实的医疗需求。
2024年7月22日,Ionis Pharmaceuticals宣布了其反义寡核苷酸(ASO)疗法ION582在治疗Angelman综合症患者中的1/2a期临床试验六个月的积极结果,并透露计划在2025年上半年启动3期临床试验。
关于ION582
ION582是一种ASO药物,旨在抑制UBE3A反义转录本(UBE3A-ATS)的表达,并增加UBE3A蛋白的产生,用于潜在治疗Angelman综合症。2022年,美国食品药品监督管理局(FDA)授予ION582孤儿药指定和罕见儿科指定。
关于 Ionis Pharmaceuticals, Inc.
30多年来,Ionis一直是RNA靶向治疗领域的领导者,开拓了新的市场,改变了治疗标准。Ionis目前有四种已上市的药物和一个有前景的后期管道,重点是心血管和神经系统特许经营权。我们的科学创新始于并将继续,因为我们知道病人依赖于我们,这推动了我们成为基因医学领导者的愿景,利用多平台方法发现、开发和提供改变生命的疗法。
2024年7月22日,信达生物制药集团(香港联交所股票代码:01801),一家致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢及心血管、眼科等重大疾病领域创新药物的生物制药公司,今日宣布胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)/胰高血糖素受体(GCGR)双重激动剂玛仕度肽(研发代号:IBI362)在中国2型糖尿病受试者中开展的III期临床研究(DREAMS-1)达成首要终点和全部关键次要终点,展现出降糖、减重双达标及心血管肾脏代谢指标的综合获益。此前,玛仕度肽头对头度拉糖肽治疗2型糖尿病的III期临床DREAMS-2也已达成研究终点,玛仕度肽展现出显著优效于度拉糖肽的降糖疗效,并在减重、心血管代谢指标均展示出了更优越的综合获益。信达生物计划于近期向国家药品监督管理局(NMPA)药品审评中心(CDE)递交玛仕度肽治疗2型糖尿病的新药上市申请(NDA),其首个减重适应症已于2024年初获受理。
关于玛仕度肽
玛仕度肽(IBI362)是信达生物与礼来制药共同推进的一款胰高血糖素样肽-1受体(GLP-1R)/胰高血糖素受体(GCGR)双重激动剂。作为一种哺乳动物胃泌酸调节素(OXM)类似物,玛仕度肽除了通过激动GLP-1R促进胰岛素分泌、降低血糖和减轻体重外,还可通过激动GCGR增加能量消耗增强减重疗效,同时改善肝脏脂肪代谢。
关于信达生物
“始于信,达于行”,开发出老百姓用得起的高质量生物药,是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年,致力于开发、生产和销售肿瘤、代谢及心血管、自身免疫、眼科等重大疾病领域的创新药物。公司已有10款产品获得批准上市,同时还有4个品种在NMPA审评中,4个新药分子进入III期或关键性临床研究,另外还有18个新药品种已进入临床研究。公司与海内外药企深入合作加速药物创新,与礼来、罗氏、赛诺菲、Adimab、Incyte和MD Anderson癌症中心等国际合作方达成30多项战略合作。
2024年7月23日,Cellectar Biosciences公司宣布,其首创放射性药物iopofosine I-131治疗华氏巨球蛋白血症(Waldenstrom’s Macroglobulinemia,简称WM)患者的关键CLOVER WaM研究取得了积极结果。该研究评估了iopofosine I-131在既往接受过至少两种治疗(包括BTKi)的WM患者中的疗效。Cellectar Biosciences公司计划在 2024 年第四季度提交新药上市申请,并申请优先审评。
2024年7月24日,Viking Therapeutics发布二季度业绩报告,更新的管线进展和后续开发计划,GLP-1R/GIPR双靶点激动剂VK2735将推进到减重三期临床,下半年计划召开EOP2沟通会议。口服版VK2735四季度将启动二期临床,THR-β激动剂VK2809治疗NASH的EOP2会议也将在今年四季度召开,胰淀素受体激动剂项目计划2025年申报IND。
关于VK2735
VK2735是一种双重激动剂,针对胰高血糖素样肽-1(GLP-1)和葡萄糖依赖性促胰岛素多肽(GIP)受体,目前正在开发用于治疗肥胖等代谢紊乱。基于这些1期试验结果,该公司计划在今年晚些时候,启动VK2735口服剂型治疗肥胖的2期临床试验。
关于Viking Therapeutics
Viking Therapeutics成立于2012年,总部位于美国加利福尼亚州,2015年登陆纳斯达克。它是一家临床阶段生物制药公司,专注于开发代谢/内分泌疾病领域的first-in-class/best-in-class疗法。
2024年7月25日,诺和诺德(Novo Nordisk)宣布欧洲药品管理局(EMA)人用药品委员会(CHMP)已采纳积极意见,同意更新其每周一次皮下注射减重疗法Wegovy(2.4 mg semaglutide,司美格鲁肽)的标签,以反映SELECT心血管结果试验的数据。该试验证明对于确诊为心血管疾病且超重或肥胖(初始体重指数[BMI]≥27 kg/m2)且未患糖尿病的成年人,Wegovy可降低重大不良心血管事件(MACE)的风险,包括心血管死亡、非致命性心脏病发作(心肌梗死)或非致命性中风。
SELECT是一项随机双盲、平行组、安慰剂对照的试验,旨在评估2.4 mg Wegovy相比安慰剂作为标准照护的辅助疗法,以预防发生MACE的疗效。该试验招募了约1.7万名年龄在45岁或以上、确诊为心血管疾病且既往无糖尿病史的超重或肥胖成人患者。
关于司美格鲁肽
司美格鲁肽是一种GLP-1受体激动剂,它能够刺激胰岛素的生成,并抑制胰高血糖素分泌,降低食欲和食物摄入量。司美格鲁肽最初作为2型糖尿病的治疗药物获批上市(商品名:Ozempic),鉴于其在减重方面的显著效果,2021年6月FDA批准其用于治疗普通肥胖患者(商品名:Wegovy),它是自2014年以来美国FDA批准的首款用于控制普通肥胖症或超重的新药。该药物并在同年晚些时候再获欧盟批准治疗肥胖适应症。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标,我们引领科学突破,扩大公司药物可及性,并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工,向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。