Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻(3.25_3.29)
2024年3月8日,星锐医药(Starna Therapeutics),一家聚焦靶向递送技术及创新mRNA疗法的生物技术公司,宣布其自主研发及生产的呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗STR-V003获得美国食品药品监督管理局(FDA)新药临床试验申请(IND)批准,并将开展一期临床试验研究。
STR-V003是一种编码融合前蛋白(pre-fusion F,preF)的呼吸道合胞病毒mRNA疫苗,旨在预防RSV病毒感染。本疫苗由星锐医药自主知识产权的脂质纳米颗粒 (lipid nanoparticle,LNP)及preF mRNA组成,并且在自建cGMP车间完成中试生产。在临床前的小鼠及棉鼠模型实验中,该疫苗展示出同时对RSV A型及B型病毒毒株的免疫反应及保护作用。本次临床试验研究将使用不同剂量的STR-V003疫苗,在健康成年受试者和老年受试者中评估其安全性和免疫原性。
关于星锐医药
星锐医药(Starna Therapeutics) 成立于2021年8月,公司聚焦肝外靶向递送技术,致力于研发以RNA为核心的创新药物,解决未被满足的临床需求。核心团队拥有深厚的核酸药物发现、递送技术和制剂开发能力。打造了围绕化学、mRNA和LNP制剂的核心产业链,切实攻克RNA药物研发的关键难点。
近期,成都纽瑞特医疗科技股份有限公司(“纽瑞特”)宣布完成超3亿元C轮融资,本轮融资由成都科创投、成都生物城基金、川创投等共同投资,华兴康平、新浚资本、星空资本等现有股东持续加码。本轮募集资金将用于临床急需的α核素研发、创新核药研发及临床试验、30MeV加速器项目建设等,进一步打造医用同位素制备及创新核药的全球化平台。
核药具有诊疗一体、毒副作用小等显著优势,核药市场发展潜力巨大。2023年,由于Novartis(诺华)的两款上市放射性配体疗法药物取得商业上巨大的成功,Lilly(礼来)以14亿美元收购了核药企业Point,BMS(百时美施贵宝)以41亿美元收购核药企业RayzeBio,引发MNC新一波收购潮。
关于纽瑞特
成都纽瑞特医疗科技股份有限公司于成立于2016年,是一家从事医用同位素和放射性诊疗药物研究、生产、销售,开展多种恶性肿瘤疾病的诊断与治疗示范研究,提供核医学技术服务和科技咨询等集放射性药物研发、创新与产业化的高新技术企业。
2024年3月16日,国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示,深圳深信生物科技有限公司(以下简称“深信生物”)自主研发的二价呼吸道合胞病毒(RSV)mRNA疫苗IN006的IND申请获得受理。
IN006采用具有自主知识产权的LNP递送系统和mRNA技术平台,以及自主设计和筛选的融合前构象的F蛋白,含有编码RSV-A和RSV-B两个稳定融合前构象F蛋白的mRNA,是同时针对RSV-A和B两种亚型的二价mRNA疫苗。基于现有RSV疫苗的临床数据来看,二价RSV疫苗有更好的广谱性。临床前研究表明,IN006在动物攻毒模型中表现出良好的保护效果,并具有良好的安全性。
关于深信生物
深信生物成立于2019年,致力于开发全球领先的LNP递送技术平台及创新RNA疗法,以解决尚未满足的临床需求。深信生物目前已建立了一个包含 5000 多种可离子化脂质的多样性导向LNP库(DOLL),可应用于多种创新疗法的开发,包括 mRNA 疫苗和药物、基因编辑疗法和细胞疗法等。基于其专有的 mRNA 和 LNP 技术平台,深信生物已在传染病疫苗和罕见病领域布局了多个内部研发管线,同时与国内外多家生物制药企业建立了合作,以探索该技术在更广泛治疗领域的开发潜力。
2024年3月19日,阿斯利康宣布与Fusion Pharmaceuticals达成最终协议,将以每股21美元的价格收购Fusion所有流通股,该价格较3月18日收盘价10.64美元溢价了97%,交易结束时阿斯利康还将支付每股3美元的特定里程碑金额,预计总交易金额约24亿美元。
这次收购使得阿斯利康获得包括处于临床阶段、基于同位素锕(actinium)、靶向前列腺特异性膜抗原(PSMA)的放射偶联药物,以及其他放射偶联药物管线与Fusion的研发与生产设施。
同位素锕225(actinium-225)是一种释放α粒子的同位素。α粒子在组织中产生作用的距离很短,只有几个细胞的宽度。然而在有效范围内能量密度大,这将使得放射线能量可集中在癌细胞上,对附近正常健康组织的风险很小。Fusion的主打项目FPI-2265是一种基于锕225的PSMA靶向放射偶联药物,用于治疗转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC),目前处于2期试验阶段。此次收购除了使得阿斯利康获得FPI-2265之外,同时也为其带来基于同位素锕225的放射偶联药物相关专业知识以及研发能力。
关于阿斯利康
自1993年以来,阿斯利康始终秉持“以患者为中心”的初心,以科学为本,不断开拓科学疆域,从药物研发、生产运营、商业模式等领域不断推动创新实践和可持续发展。三十年来,阿斯利康始终致力于成为一家“引进来、扎得稳、走出去”的本土化跨国药企,凭借其全球优势资源与对中国本土医药市场的深度洞察,持续汇聚全球智慧力量。
2024年3月19日,烟台蓝纳成生物技术有限公司(以下称“蓝纳成”)研发的1类放射性治疗药物177Lu-LNC1010注射液的临床试验申请获得国家药品监督管理局药品审评中心受理公开。该药物是蓝纳成自成立以来在国内申报临床的第四个放射性治疗药物。其中已有两个的放射性治疗药物(177Lu-LNC1003注射液&177Lu-LNC1004注射液)正式开展临床研究,分别用于经氟[18F]思睿肽注射液PET/CT扫描证实为PSMA阳性的mCRPC患者和经氟[18F]纤抑素注射液PET/CT扫描结果证实肿瘤为 FAP阳性的晚期恶性实体瘤患者。
根据177Lu-LNC1010注射液(177Lu-TATE-EB-01)已经开展的临床试验(ClinicalTrials.gov ID: NCT05410743)显示,LNC1010是东诚药业旗下蓝纳成生物技术公司研发的一款基于177Lu的靶向生长抑素受体2(SSTR)的放射性治疗药物,放射性药物配体中同样引入了伊文思蓝(Evans blue, EB),通过结合EB和改变连接子来进一步改善药代动力学和药效学,从而大大增强了放射性配体疗法的效果。该1期临床试验于2022年6月在厦门大学第一附属医院开展,主要目的是对LNC1010在SSTR2阳性肿瘤中的评估,适用于不可切除的转移性生长抑素受体(SSTR)阳性神经内分泌肿瘤(NETs)。
关于蓝纳成
烟台蓝纳成生物技术有限公司成立于2021年,总部位于美丽的海滨城市烟台,子公司设立于新加坡。蓝纳成由中国核医疗领先企业之一的东诚药业集团与国际顶级分子影像及纳米医学领域专家陈小元教授联合创立,致力于1类诊疗一体化创新核药全球研发与注册,是东诚核医疗生态圈中的重要一环。
2024年3月20日,信达生物公布2023年全年业绩,总收入为62.06亿元人民币,同比增长36.2%。其中,产品收入达57.28亿元,同比增长38.4%。报告期内,达伯舒(信迪利单抗)继续保持强劲的销售表现及稳固的市场领先地位。此外,信达生物的其他产品亦继续保持快速增长势头。
研发开支为22.28亿元,而2022年度则为28.71亿元。销售及市场推广开支为31.01亿元,占总收入的50.0%或产品收入的54.1%,而2022年度则为25.91亿元,占总收入的56.9%或产品收入的62.6%。2023年度的年内亏损为10.28亿元,较2022年度的21.79亿元减少52.8%。
GLP-1R/GCGR双重激动剂IBI362 (玛仕度肽)在中国超重或肥胖(GLORY-1及GLORY-2)成人受试者及2型糖尿病(DREAMS-1、DREAMS-2及DREAMS-3)受试者中的5项III期临床试验正在进行中。
关于信达生物
“始于信,达于行”,开发出老百姓用得起的高质量生物药,是信达生物的使命和目标。信达生物成立于2011年,致力于研发、生产和销售肿瘤、自身免疫、代谢、眼科等重大疾病领域的创新药物,让我们的工作惠及更多的生命。
2024年3月21日,诺和诺德宣布欧洲药品管理局人用医药产品委员会(CHMP)通过了一项积极的意见,建议批准商品名为Awiqli(每周一次基础胰岛素Icodec)用于治疗成人糖尿病。
Icodec是诺和诺德在口服胰岛素OI338的基础上设计的一款超长效胰岛素制剂,人体内半衰期长达196h。其核心设计在于:①将18C长链脂肪酸替换为20C长链脂肪酸,提高分子与人血清白蛋白的结合亲和力;②将B链16位Tyr(酪氨酸)替换为His(组氨酸),降低分子对人胰岛素受体的亲和力。该产品也已在美国和中国递交上市申请。
在1型糖尿病患者中,每周一次的基础胰岛素Icodec在降低HbA1c方面显示出非劣效性,严重或临床显著低血糖的估计率有统计学显著性增高。在整个项目中,每周一次的基础胰岛素icodec具有良好的安全性和耐受性。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。
2024年3月22日,靖因药业(上海)有限公司(简称“靖因药业”),宣布其自主开发的特异性肝靶向PCSK9小核酸药物SRSD101注射液I期临床研究已顺利完成全部受试者入组给药,安全性、耐受性良好,暂无不良事件。这是一项随机、双盲、安慰剂对照的单剂量递增的临床研究,旨在评价SRSD101的安全性、耐受性、药代动力学和药效学特征。
关于SRSD101注射液
SRSD101注射液是一款靖因药业自主研发的双链小干扰核酸(siRNA)药物。特异性肝靶向前蛋白转化酶枯草溶菌素9(PCSK9)的mRNA, 阻断PCSK9的蛋白合成, 从而增强肝细胞摄取LDL-C能力来实现降血脂的作用。临床前试验数据显示,SRSD101兼具强效持久降脂疗效和良好的安全性,有望成为新一代的降血脂产品。
关于靖因药业
靖因药业 (Sirius Therapeutics) 是一家创新生物技术公司,以人类健康福祉为使命,聚焦新一代核酸创新疗法在心血管疾病领域的开发,致力成为颠覆慢病防治的领军者。
2024年3月22日,诺和诺德在Clinicaltrials.gov网站上注册了的NN0519-0130用于减重、降糖的二期临床试验,分别计划入组343例、288例患者,预计2024年11月初步完成。
两项二期临床均以Tirzepatide为阳性对照组。
根据诺和诺德研发管线的计划时间表,NN0159-0130大概率为每周注射一次的GLP-1R/GIPR双靶点激动剂。
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标,我们引领科学突破,扩大公司药物可及性,并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工,向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。
2024年3月25日,石药集团(1093.HK)公告,集团开发的司美格鲁肽注射液已获中华人民共和国国家药品监督管理局批准,可在中国开展用于减少热量饮食和增加体力活动的基础上对成人超重或肥胖患者的体重管理适应症的临床试验,也是该产品继成人2型糖尿病患者的血糖控制后,获批临床试验的第二个适应症。
司美格鲁肽注射液是目前减重领域的最大单品,且仍在快速增长,市场前景广阔。该产品使用的原料完全通过化学合成法制备,采用先进的合成、纯化和表征技术,制备出的原料纯度更高,避免了生物发酵过程引入的宿主蛋白等免疫原性物质,并保证了杂质水平不高于DNA重组技术制备的司美格鲁肽。杂质谱对比研究结果显示,与DNA重组技术制备的司美格鲁肽注射液相比,该产品杂质水平更低且2-8℃长期储存条件下无新杂质产生。
关于石药集团
石药控股集团有限公司组建于1997年,石药通过世界范围内的创新参与,为人类健康源源不断地提供更好的创新成果。建立多元化的产品体系,深耕成药、原料药、功能食品等三大板块;并积极投入新冠病毒的防治,集团mRNA新冠疫苗产品是中国首个自主研发、获得紧急授权使用的新冠疫苗,另有两款全球新治疗药物获批临床。
2024年3月24日,远大医药宣布其用于治疗胃肠胰腺神经内分泌瘤的全球创新放射性核素偶联药物(RDC) ITM-11已获得国家药监局批准开展III期临床研究(COMPOSE研究,NCT04919226)。
ITM-11是一款基于放射性核素偶联技术靶向杀伤治疗GEP-NETs的RDC药物,该产品是将无载体177Lu与生长抑素类似物偶联,通过与GEP-NETs表面高水平表达的生长抑素受体(SSTR)结合靶向杀伤肿瘤细胞。该产品已经获得美国食品药品监督管理局(FDA)和欧洲药品管理局(EMA)的孤儿药资格。
关于远大医药
以满足患者需求为中心,以顺应市场发展为方向,以坚持科技创新为原动力。近年来,远大医药先后布局了来自美国、澳大利亚、德国、比利时等国家的一系列具有广阔市场前景的创新药械产品;与世界领先的医药企业、大学和科研机构建立了深入的合作关系;并在一系列高精尖的医学治疗领域,实现了产品管线的丰富和多元化,目前已在全球范围内投入运营了5个研发技术平台和8个研发中心。
2024年3月25日,诺和诺德和Cardior Pharmaceuticals宣布,诺和诺德同意以约合11亿美元的价格收购后者,包括一笔预付款,以及在实现某些开发和商业里程碑后的额外付款。
诺和诺德开发执行副总裁Martin Holst Lange表示:“通过收购Cardior,诺和诺德将继续加强心血管疾病领域的项目管线。我们对Cardior团队开展的科学工作印象深刻,尤其是对CDR132L的研究。CDR132L具有独特的作用机制,有望成为一流的疗法,旨在停止或部分逆转心力衰竭患者的病程。”
Cardior领先项目CDR132L是一种靶向micro-RNA-132的基于寡核苷酸的ncRNA抑制剂,目前正在开展治疗心力衰竭的II期临床。此前
关于诺和诺德
诺和诺德成立于1923年,是一家全球领先的生物制药公司,总部位于丹麦首都哥本哈根。我们的目标是推动改变,以战胜糖尿病,和肥胖症、罕见血液疾病、内分泌紊乱等其他严重慢性疾病。为达成这一目标,我们引领科学突破,扩大公司药物可及性,并致力于预防及最终治愈疾病。诺和诺德在全球80个国家和地区拥有约4.7万名员工,向全球超过168个国家和地区提供产品和服务。
2024年3月26日,Viking Therapeutics宣布GLP-1R/GIPR双重激动剂VK2735口服片剂用于肥胖患者的I期多剂量递增(MAD)研究取得积极结果。
I期研究结果显示,接受VK2735治疗的患者平均体重呈剂量依赖性降低,较基线降幅高达5.3%,较安慰剂降幅达3.3%。其中,第34天时,即最后一次服用VK2735后6天,VK2735治疗组(≥10mg)患者体重仍持续降低,经安慰剂校正后平均体重下降幅度为3.6%。此外,28天后,VK2735治疗组有57%患者体重减轻至少5%,而安慰剂组没有患者达到这一数值。