Tides 周递 | 全球多肽和寡核苷酸药物一周要闻（10.16-10.23）
2025年10月16日，江苏普莱医药生物技术有限公司（“普莱医药”）宣布：公司1类新药抗菌肽PL-3301口腔凝胶I期临床研究完成首例受试者入组给药，对研究参与者的安全性随访正在进行中。
本研究以健康成年参与者为研究对象，开展单次给药的剂量递增临床试验，旨在评价抗菌肽PL-3301口腔凝胶的安全性、耐受性及PK特征，为后期临床开发提供依据。本研究已经获得国家药品监督管理局的批准，目前正在积极开展各项临床研究工作。
关于抗菌肽PL-3301口腔凝胶
作为新型多肽类广谱抗感染药物，由普莱医药自主研发，具有完全自主知识产权。抗菌肽PL-3301口腔凝胶属于first-in-class非抗生素类抗感染药物，具有独特的抗真菌和抗细菌作用机理，临床前研究数据支持其进入临床开发，以期为口咽念珠菌病的治疗提供新的治疗方法。
关于普莱医药
江苏普莱医药生物技术有限公司，是以多肽类创新药物研发与生产为主的高科技生物医药企业。
2025年10月18日， ITM Isotope Technologies Munich SE (ITM)是一家领先的放射性药物生物技术企业。该公司公布，其在 1-2 级生长抑素受体（SSTR）阳性胃肠胰神经内分泌肿瘤（GEP-NETs）患者中开展的 Ⅲ 期 COMPETE 试验显示：与依维莫司相比，使用无载体添加（n.c.a）的 177Lu-edotreotide（ITM-11）治疗的患者，在各亚组中均表现出更高的客观缓解率（ORR）和更长的中位无进展生存期（mPFS）。Jaume Capdevila 医学博士在 2025 年 10 月 17 日至 21 日于德国柏林举办的欧洲分子肿瘤学会（ESMO）大会上，以口头报告形式公布了该数据。
COMPETE试验（NCT03049189）是一项随机、对照、多中心的III期临床研究，旨在比较177Lu-edotreotide与依维莫司在无法手术、进展性G1/G2级、SSTR阳性的GEP-NET患者中的疗效与安全性。研究共纳入309例患者，其中207例接受177Lu-edotreotide治疗，102例接受依维莫司治疗。主要终点为经盲态独立中心审查（BICR）评估的中位无进展生存期（mPFS），次要终点包括客观缓解率（ORR）和安全性等。
关于ITM
ITM 是一家领先的放射性药物生物技术企业，致力于为难治性肿瘤提供新一代放射性药物治疗剂和诊断剂。公司通过在医用放射性同位素的研发、生产和全球供应方面的卓越表现，旨在满足癌症患者、临床医生及合作伙伴的需求。
2025年10月20日，先通医药宣布，公司自主研发的放射性核素治疗药物XTR008中国III期临床研究成果已正式于肿瘤学国际顶级期刊Annals of Oncology（影响因子：65.4）发表。同时，该研究最新分析结果成功入选本届ESMO大会LBA（Late-Breaking Abstract，最新突破性摘要），并在ESMO年会优秀论文会议（Proffered Paper Session）上，由中国人民解放军总医院刘容锐教授作口头报告，向全球肿瘤学界展示XTR008作为单药治疗神经内分泌肿瘤的卓越临床表现，引起了与会专家和学者的广泛关注和热烈讨论。这是国内少数实现ESMO大会与国际顶级学术期刊同期发布的研究成果之一，充分彰显了XTR008在神经内分泌肿瘤治疗领域的重大价值与国际影响力。
该临床研究是国际上首个针对标准剂量的长效生长抑素类似物治疗失败的胃肠胰腺神经内分泌瘤开展的肽受体放射性核素治疗（PRRT）III期临床研究，也是中国第一个针对神经内分泌肿瘤开展的PRRT的III期临床研究。该研究旨在评估在1-2级、分化良好的胃肠胰神经内分泌肿瘤(GEP-NETs)患者中镥[¹⁷⁷Lu]氧奥曲肽注射液（XTR008）对比长效生长抑素类似物的疗效。
在此前的期中分析中，XTR008已取得非常显著疗效。本次在2025年ESMO大会上公布的最新数据进一步证实了XTR008的持久疗效和生存获益。
关于先通医药
北京先通国际医药科技股份有限公司（简称“先通医药”），始创于2005年，是中国放射性药物市场的领跑者，具备从放射性核素开发及生产、放射性药物研发、制造及商业化的全行业价值链端对端能力。
2025年10月21日，Terns Pharmaceuticals是一家处于临床阶段的生物制药企业，致力于研发一系列小分子候选药物，以应对肿瘤学、肥胖症等重大疾病。该公司公布了其 TERN-601 药物 Ⅱ 期临床试验的 12 周主要结果。TERN-601 是一款新型每日一次口服胰高血糖素样肽 - 1 受体激动剂（GLP-1RA），拟用于治疗肥胖症。
FALCONⅡ 期试验是一项在美国开展的多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，旨在评估新型口服 GLP-1R 激动剂 TERN-601 的疗效与安全性。该药物每日服用一次，可随餐或空腹服用，试验对象为无糖尿病的肥胖或超重成人。
2025年10月21日，华东医药股份有限公司（以下简称“公司”） 控股子公司浙江道尔生物科技有限公司（以下简称“道尔生物”）收到美国食品药品监督管理局（以下简称“美国 FDA”）通知，由道尔生物申报的DR10624注射液药品临床试验申请已获得美国 FDA 批准， 可在美国开展临床试验，适应症为重度高甘油三酯血症（Severe Hypertriglyceridemia，SHTG）。
DR10624是道尔生物自主研发的全球首创（First-in-class）的靶向成纤维细胞生长因子21受体（Fibroblast growth factor 21 receptor，FGF21R）、胰高血糖素受体（Glucagon receptor，GCGR）和胰高血糖素样肽-1受体（Glucagon-like peptide-1 receptor，GLP-1R）的长效三特异性激动剂。DR10624由N端靶向GLP-1R/GCGR的嵌合肽段与工程化改造的IgG1 Fc融合，并在Fc的C末端融合重组的FGF21突变体。
DR10624注射液目前已成功完成重度高甘油三酯血症（SHTG）的Ⅱ期临床研究并获得揭盲后的阳性顶线结果。此前，道尔生物于EASL Congress 2025大会上发布的DR10624治疗肥胖合并高甘油三酯血症的新西兰Ⅰb/Ⅱa期临床研究结果显示，肝脏脂肪降低最高达89%，甘油三酯较基线相对降幅超70%。2025年9月，DR10624用于治疗重度高甘油三酯血症的Ⅱ期临床研究（“DR10624-201研究”）结果，成功入选了2025年美国心脏协会科学年会（AHA Scientific Sessions 2025）的最新突破性研究（Late-Breaking Science），并被列为心脏代谢疾病药物的开创性临床试验（Groundbreaking Trials in Cardiometabolic Therapeutics）。DR10624注射液的另一项合并肝纤维化高风险的代谢相关脂肪性肝病以及代谢合并酒精相关脂肪变性肝病的Ⅱ期临床研究，于2025年4月完成首例受试者入组。此外，DR10624用于2 型糖尿病、超重或肥胖人群的体重管理适应症的中国临床试验申请也先后获批。
2025年10月21日，专注创新RNAi药物研发的圣因生物（SanegeneBio）宣布，其自主研发的靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768注射液近日获得美国食品药品监督管理局（FDA）孤儿药资格认定（Orphan Drug Designation，ODD)，用于治疗C3肾小球病（C3 glomerulopathy，C3G）。作为一种新型RNAi疗法，SGB-9768凭借每年仅需两次的皮下给药方案和良好的安全性，有望显著改善C3G患者的生活。
SGB-9768是圣因生物自主研发的国内首款靶向补体C3的创新型小干扰RNA（siRNA）药物，采用公司具有自主知识产权的GalNAc肝靶向递送技术，通过RNAi机制特异性抑制C3表达，从而从源头抑制补体系统的过度活化。I期临床试验数据显示，进行单次皮下注射后，SGB-9768表现出良好的安全性和耐受性，并呈现剂量依赖的、显著且持久的C3蛋白水平及补体通路活性下降。与同靶点siRNA产品相比，在相同剂量下，SGB-9768能够实现更高的靶蛋白敲降并维持更久的敲降水平，展现出潜在的“同类最优”优势。
除开发用于治疗C3G外，SGB-9768还具有广泛的应用潜力，其适应症可拓展至其他补体介导的疾病，包括患者群体更为庞大的原发性IgA肾病（lgAN）和免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。目前，SGB-9768正在开展多中心II期临床试验。
